對(duì)新藥臨床評(píng)價(jià)中最關(guān)鍵的一期試驗(yàn)。本期應(yīng)在衛(wèi)生行政部門(mén)指定的醫(yī)院中進(jìn)行。試驗(yàn)分為兩個(gè)階段：第一階段先在一個(gè)醫(yī)院少數(shù)病人身上試驗(yàn)，第二階段則是在已有經(jīng)驗(yàn)的基礎(chǔ)上擴(kuò)大試驗(yàn)范圍，至少應(yīng)包括三個(gè)不同醫(yī)院。本期試驗(yàn)的目的是在有對(duì)照的試驗(yàn)條件下，詳細(xì)考察確定新藥的臨床療效，包括一種或數(shù)種適應(yīng)癥，評(píng)價(jià)藥物的安全性，觀察短期應(yīng)用時(shí)的不良反應(yīng)；驗(yàn)證短期應(yīng)用的最適劑量；確定新藥在患者身上的藥物代謝動(dòng)力學(xué)和生物利用度參數(shù)；適當(dāng)研究劑量與效應(yīng)的關(guān)系；初步研究可預(yù)期的藥物相互作用。本期可采用單盲法或雙盲法的試驗(yàn)原則。試驗(yàn)結(jié)果進(jìn)行統(tǒng)計(jì)學(xué)處理后，應(yīng)作出評(píng)價(jià)和相應(yīng)的結(jié)論，并結(jié)合一期臨床試驗(yàn)的結(jié)果，寫(xiě)出正式的新藥臨床試驗(yàn)報(bào)告，經(jīng)省衛(wèi)生廳轉(zhuǎn)報(bào)衛(wèi)生部批準(zhǔn)試生產(chǎn)。本期試驗(yàn)總的例數(shù)常見(jiàn)病、多發(fā)病一般不應(yīng)少于300例（其中主要病種不少于100例）。計(jì)劃生育藥不少于1000例，每例觀察期間不少于12個(gè)月經(jīng)周期。